Faisabilité et acceptabilité d'un traitement à base d'hydroxyurée chez les enfants atteints de drépanocytose dans les zones rurales isolées du Niger, 2024-2026
Type d'étude
Etude quantitative et qualitative
Contexte
La drépanocytose, caractérisée par des épisodes douloureux récurrents et une mortalité précoce, est très répandue en Afrique subsaharienne. L’hydroxyurée (HU) réduit les complications et améliore la survie, mais son coût élevé en limite l’accès dans de nombreux pays. Au Niger, Médecins Sans Frontières (MSF) assure le suivi d’environ 3000 enfants atteints de drépanocytose dans des hôpitaux de district ruraux, dont 70 reçoivent de l’HU dans le cadre de programmes pilotes.
Objectifs
- Evaluer la faisabilité et l'acceptabilité de la mise en œuvre de l'HU chez les enfants âgées de moins de 15 ans à l'hôpital de Madarounfa et au CSME de Diffa.
Notre rôle
Coordination
Partenaire
- Ministère de la santé, Niger
Méthodologie
Il s'agit d'une étude structurée en trois phases :
- Phase 1 : Documenter la mise en œuvre de l'HU
- Phase 2 : Explorer les perceptions, et expériences des personnels de santé, patients et accompagnants de la mise en œuvre de l'HU
- Phase 3 : Développer des recommandations pour une mise en œuvre à l'échelle, durable et contextualisée (structure, personnel de santé, patients et accompagnants)
Résultats préliminaires
En 2025, 30 enfants du programme MSF de Diffa ont répondu au questionnaire PedsQL v3.0 sur la qualité de vie (QdV) au début du traitement par HU, puis après 6 et 12 mois de traitement (étude 1). Les scores de QdV ont été calculés globalement et pour neuf domaines. En 2026, 49 entretiens semi-structurés ont été menés auprès d’enfants sous HU, de leurs parents, de professionnels de santé et de responsables sanitaires impliqués dans les programmes de MSF à Madarounfa et Diffa (étude 2). Les données ont été analysées selon une approche thématique.
Dans l’étude 1, le score global de qualité de vie est passé de 67 [IC à 95 % : 63–70] au début de l’étude à 90 [IC à 95 % : 87–92] après 12 mois, avec une amélioration majeure dans le domaine de l’impact de la douleur (+39 points, p < 0,001). Dans l’étude 2, les participants ont fait état d’une meilleure maîtrise de la douleur, d’une diminution du recours aux soins et d’une socialisation accrue. Le recours à la médecine traditionnelle et l’influence de la communauté ont été identifiés comme des obstacles à l’accès aux soins, tandis que l’infertilité liée à l’HU a affecté l’acceptabilité du traitement. Une sensibilisation des pères a permis d’atténuer cette préoccupation. L’absence prolongée de l’aidant du domicile, les frais de transport et les difficultés liées à la formulation du médicament à 500 mg/kg ont été identifiés comme des obstacles à l’observance. L’équipe médicale de référence se considérait comme efficace, mais les analyses de laboratoire étaient associées à de longs délais d’attente.
Conclusion
Le traitement par HU s'est révélé tout à fait réalisable et bien accepté dans les zones rurales du Niger et s'est accompagné d'une amélioration significative de la qualité de vie. Le renforcement de la sensibilisation des communautés, l'amélioration des formulations pédiatriques des médicaments, le renforcement des capacités des laboratoires et la décentralisation des soins pourraient soutenir les futurs efforts de généralisation du traitement.
